De kleine Pia is tot hét symbool van nationale solidariteit uitgegroeid.

Via een SMS-actie werd ontzettend snel een enorm bedrag verzameld om haar peperduur medicijn te betalen.

Tegelijk roept de zaak heel wat vragen op over de werkwijze van de farmasector, de rol die de overheid inzake terugbetaling van medicamenten kan spelen, maar ook – en natuurlijk – wat radeloze ouders drijft.

Eerst de feiten. Pia is een tien maand oude baby, jammer genoeg getroffen door spinale muscolaire atrofie (SMA), een zeldzame spierziekte.

Er is een (terugbetaalde) behandeling die vandaag op Pia wordt toegepast, maar schijnbaar weinig resultaten oplevert. En dus stellen de ouders alle hoop in een duur alternatief, een product Zolgensma genaamd. Maar onmiddellijk stellen zich enkele problemen.

In Europa is dit product voor (eenmalige) toediening nog niet goedgekeurd, en dus onverkrijgbaar. Wél in de Verenigde Staten, alleen hangt daar een prijskaartje van 1,9 miljoen euro aan vast.

“We moeten naar een structurele oplossing streven.” – Minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Foto: EU2016 NL from The Netherlands [CC BY-SA 2.0], via Wikimedia Commons)

Het product overvliegen en het door een Vlaamse arts te laten toedienen bleek geen probleem te zijn. Maar het verzamelen van de vereiste fondsen was een ander paar mouwen.

Een SMS-actie die heel wat weerklank in de media kreeg werd op touw gezet. Een tekstbericht sturen was goed voor 2 euro, een bedrag dat op de telefoonafrekening zou komen te staan. Uiteindelijk waren er meer dan 900.000 landgenoten die minstens één berichtje stuurden.

De Telecom-operatoren zouden vervolgens voor de doorstorting zorgen. De aanpak werkte en in een handomdraai werd bedrag verzameld. Een mooie illustratie van solidariteit in de samenleving, wie zal het ontkennen? Alleen is dit slechts één deel van het verhaal.

Wetenschappelijke twijfels

Om te beginnen werden al snel vragen gesteld rond de efficiëntie van deze dure behandeling. We besparen u de medische details, maar veel zou te maken hebben met leeftijd waarop het product toegediend wordt.

In een interview in La Libre Belgique komt Professor Laurent Servais, expert van onder andere de spierziekte waarover het draait en verbonden aan de Universiteiten van Luik en Oxford, met enkele vervelende feiten voor de dag.

..............

“Hoe kan men geen sympathie hebben voor een zieke baby als Pia en alles wat haar ouders in het werk stellen? Maar er zijn andere zieke kinderen die een dure behandeling nodig hebben.”

..............

“Ik kan natuurlijk niet spreken over een patiënt die ik niet ken, maar een kind van 10 maanden dat leidt aan SMA Typa (zoals Pia) heeft geen enkele genezingskans met deze behandeling”, stelt hij. “Trouwens met geen enkel medicament. Haar toestand kan in het beste geval een beetje verbeterd worden, wat nu ook al gebeurt met het medicament dat beschikbaar is in België en haar ook toegediend wordt.”

Het plaatsen van deze wetenschappelijke kijk op de dingen is natuurlijk vrij pijnlijk als men de ouders observeert die het onmogelijke doen voor die laatste strohalm. Maar er ontstond nog een heel andere discussie.

Europese goedkeuring

Kern van de zaak is dat Zolgensma nog niet door het Europees Geneesmiddelenagentschap geregistreerd is.

“Zolang dit niet is gebeurd, mag ik zelfs geen terugbetalingsprocedure opstarten”, verklaarde Minister van Volksgezondheid Maggie De Block.

Een mogelijkheid zou zijn dat aan het producerend farma-bedrijf Novartis gevraagd wordt het medicament gratis ter beschikking te stellen. Dit zou gebeuren via een aparte procedure, compassionate use, genaamd. Maar dat weigerde het bedrijf.

Novartis die het medicament Zolgensma verdeelt kwam zwaar onder vuur te liggen. (Foto: Andrew Hecht [CC BY 2.0], via Wikimedia Commons)

Naar eigen zeggen omdat ze dit wettelijk niet mogen doen omdat reeds een alternatief op de markt is, het product dat Pia nu al toegediend krijgt. Een welles/nietes-spelletje ontstond over deze afzonderlijke kwestie.

Andere kinderen

Hoe kan men geen sympathie hebben voor een zieke baby als Pia en alles wat haar ouders in het werk stellen? Maar er zijn andere zieke kinderen die een dure behandeling nodig hebben.

..............

“Je ziet steeds meer dat farmabedrijven enorme sommen op tafel leggen om zich meester te maken van de monopolierechten op
een beloftevol geneesmiddel. Dat brengt onvermijdelijk de inflatie van prijzen met zich mee die we nu zien.” – Ri De Ridder

..............

Zullen zij hetzelfde financieel geluk hebben? De vaststelling werd in de marge gemaakt. Pia’s ouders zijn hoger opgeleid, mondig en beschikken over een vriendenkring die van aanpakken weet.

Andere kinderen hebben dat geluk niet. Dit roept naar een meer structurele aanpak voor al deze gevallen.  

Kijk van Volksgezondheid

Het is altijd een stevig armworstelen tussen een overheid en de farma sector. Want waar de laatste de prijs zo hoog mogelijk wil plaatsen, wil de overheid die terugbetaalt net het omgekeerde.

In de VS is die prijs op 1,9 miljoen euro gezet, een bedrag waar ook de Belgische diensten van Volksgezondheid grote vragen bij hebben. Maar, zo verklaarde De Block, de realiteit van Pia is dat die prijs ook daadwerkelijk betaald werd, zij het door particuliere burgers.

Als we in een volgende fase rond de tafel zitten om over de terugbetaling van Zolgensma te onderhandelen is mijn positie verzwakt.

Als men ervan uitgaat dat het bedrijf de lat te hoog legt, wat dan te denken dat de samenleving het nodige doet om die te hoge prijs daadwerkelijk te betalen?

Welk signaal stuurt men dan uit? Een dergelijke solidariteitsactie kan men ook maar één keer opzetten. Mogelijk nog een tweede of wie weet derde keer. Maar duurzaam is die oplossing niet.

Nieuw business model

Wat zit er dan verkeerd? Hoe komt men aan zo’n woekerprijs? Veel kan verklaard worden door het verleden. Enkele decennia geleden werd nauwelijks onderzoek gevoerd naar zeldzame, ongeneeslijke ziektes.

Er bestond gewoonweg geen business model voor. Waarom zoveel geld uitgeven aan Onderzoek & Ontwikkeling als er geen kans op recuperatie was?

Begin jaren tachtig werd in de VS een wet goedgekeurd die farmabedrijven wou aanzetten toch de stap te zetten naar de ontwikkeling van dergelijke medicamenten, de zogenaamde Orphan Drug Act. Deze voorzag in onder meer extra lange patentbescherming, verkorte regulatoire procedures voor markttoegang en belastingkredieten. In 2000 volgde een gelijkaardige wetgeving in Europa.

Dit kader zette heel wat in werking. Waar in het verleden het klassieke farmamodel erin bestond een goedkoop product aan een zo breed mogelijk publiek aan te bieden, gaat het vandaag meer om een hogere marge te genereren voor een beperkter publiek.

Onderzoek van de Universiteit van Liverpool uit 2016 toont trouwens aan dat farmabedrijven met een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte op de markt gemiddeld 9,6 procent meer rendabel zijn dan bedrijven zonder.

Het is met de dure innovatieve therapieën dat vandaag het grote geld wordt verdiend.

Doorgeslagen slinger

Vele experts menen dat de slinger inmiddels doorgeslagen is. Dat er wat staat tegenover de investeringen die deze bedrijven doen is normaal. Jammer genoeg lijkt iedere proportie verloren te zijn gegaan.

“Zo is de basis van een correcte prijszetting stilaan zoek geraakt”, zegt Ri De Ridder, voormalig directeur-generaal van het Rijksinstituut voor Ziekte- en Invaliditeitsverzekering in De Tijd (21.9.2019).

“Je ziet steeds meer dat farmabedrijven enorme sommen op tafel leggen om zich meester te maken van de monopolierechten op een beloftevol geneesmiddel. Dat brengt onvermijdelijk de inflatie van prijzen met zich mee die we nu zien.”

Raf Mertens, voormalig Directeur van het Federaal Kenniscentrum voor Gezondheidszorg stelt het nog scherper.

“Het probleem is dat de industrie flagrant misbruik maakt van haar monopoliepositie om ons als maatschappij te gijzelen. Pure afpersing”, stelt hij. En wat Pia betreft: “Dat kindje werd gegijzeld, en wij hebben met z’n allen ge-sms’t om het losgeld te betalen.”

Heeft de actie voor Pia het debat helemaal geopend?